Terapia Genica Rivoluzionaria: Alleviare il Dolore da Artrite Reumatoide

Terapia Genica: Nuove Speranze per il Dolore da Artrite Reumatoide

Un team di scienziati ha utilizzato la terapia genica per ridurre significativamente il dolore articolare in due pazienti con artrite reumatoide (AR). Questi dati rappresentano "la prima prova clinica documentata di terapia genica locale per alleviare i sintomi dell'artrite reumatoide negli esseri umani", come scritto dal dottor Christopher H. Evans sulla rivista Human Gene Therapy.

Cos'è l'Artrite Reumatoide (AR)?

L'AR si verifica quando, per ragioni ancora sconosciute, il sistema immunitario attacca il corpo, causando l'infiammazione delle articolazioni. Se la malattia è lasciata senza controllo, i tessuti delle articolazioni cominciano a deteriorarsi.

L'AR non ha cura e si stima che colpisca più di 2 milioni di persone solo negli Stati Uniti.

"L'AR è una malattia estremamente dolorosa che colpisce più articolazioni del corpo. L'artrite è un buon obiettivo per la terapia genica, perché le articolazioni sono una zona limitata in cui i geni possono essere iniettati", ha spiegato Evans, della Harvard Medical School di Boston.

Il Ruolo dell'Interleuchina-1 e l'Approccio Terapeutico

Studi precedenti hanno dimostrato che la molecola interleuchina-1 svolge un ruolo chiave nella rottura della cartilagine nei pazienti con artrite.

Nel nuovo studio, i ricercatori hanno rimosso il tessuto dalle articolazioni di due pazienti con AR grave e hanno iniettato un virus innocuo nelle cellule del tessuto. Questo virus è stato utilizzato come "vettore" per trasportare alle articolazioni un gene che inibisce l'azione della proteina interleuchina-1.

Risultati Promettenti della Terapia Genica

Dopo una fase di crescita delle colture e di divisione delle cellule, i ricercatori hanno iniettato le cellule nelle articolazioni danneggiate.

• Un paziente, che ha ricevuto la terapia genica in due articolazioni, ha avvertito una diminuzione del dolore dell'85% in un'articolazione nel corso della giornata, mentre entrambi i dolori sono scomparsi dopo la prima settimana.
• "È stato incredibile", hanno affermato i ricercatori, aggiungendo che la terapia ha protetto le articolazioni da focolai della malattia durante lo studio.
• Il secondo paziente ha anch'esso risposto alla terapia genica, riscontrando una diminuzione del dolore del 70% tra la seconda e la terza settimana.

Vantaggi e Prospettive Future

"I trattamenti per l'artrite reumatoide sono costosi e devono essere somministrati regolarmente", ha detto Evans, sottolineando che, oltre agli effetti negativi, non tutti i pazienti rispondono bene.

"Questo studio fornisce la prima evidenza che i sintomi dolorosi possono essere controllati dalla terapia genica", ha aggiunto.