Farmaci Biotecnologici: Anticorpi Monoclonali, Eparine, Aptameri e Terapia Genica

Anticorpi Monoclonali

Anti-CD20

• Rituximab: Linfoma non-Hodgkin; somministrazione EV 375 mg/m²/settimana; rischio HAMA.
• Ocrelizumab: Sclerosi multipla.
• Veltuzumab: Linfoma non-Hodgkin.
• Ofatumumab: Linfoma non-Hodgkin e leucemia linfocitica cronica.

Anti-CD25

• Basiliximab: Prevenzione rigetto da trapianto d'organo; somministrazione EV con immunosoppressori e corticosteroidi.
• Nota: Muromomab e Daclizumab sono stati ritirati dal commercio.

Anti-Recettori Tirosinchinasici

• Trastuzumab: Target ErbB2, cancro mammario.
• Cetuximab: Target ErbB1, cancro colon-rettale e carcinoma squamocellulare testa/collo.
• Panitumumab: Target ErbB1, cancro colon-rettale.

Agenti su Piastrine

• Abciximab: Inibitore GPIIb/IIIa, prevenzione trombi in angioplastica.
• Caplacizumab: Nanocorpo anti-vWF per TTPa.

Agenti su SNC

• Erenumab: Recettore CGRP per emicrania.
• Aducanumab: Aggregati proteina beta-amiloide per Alzheimer (approvato FDA, non EMA).

Coniugati

• Gemtuzumab Ozogamicina: Anti-CD33 per leucemia mieloide acuta.
• Trastuzumab Emtansine: Anti-ErbB2 per cancro mammario.

Eparine

Polianione formato da N-Acetilglucosammina e Acido Glucuronico. Agisce tramite antitrombina III.

• UFH (Eparina non frazionata): Alto peso molecolare, origine suina.
• LMWH (Eparine a basso peso molecolare): Minori effetti collaterali, inibizione selettiva del fattore Xa.
• Fondaparinux: Pentasaccaride sintetico, inibitore selettivo Xa.
• Idraparinux e Idrabiotaparinux: Derivati sintetici a lunga emivita.

Eritropoietina (EPO)

• Epoetina Alfa/Beta: Prodotte in cellule CHO, utilizzate per anemie.
• EPO 4N/5N-Glicosilata: Maggiore emivita grazie all'aumento dei residui di acido sialico.
• Mircera: EPO beta pegilata a lunga durata d'azione.
• Omonthys: Peptide sintetico stimolatore del recettore EPO (ritirato).

Aptameri

Degenerazione Maculare

• Macugen: Aptamero anti-VEGF.
• ARC1905: Anti-C5 del complemento.
• E-10030: Anti-PDGF.

Terapia Oncologica

• AS1411: Target nucleolina.
• NOX-A12: Spiegelmer anti-CXCL12 per glioblastoma.

Terapia Genica

Vettori Adenovirali

• Gencidina: Vettore adenovirale con gene p53 per il trattamento tumorale (approvato in Cina).

Virus Adeno-Associati (AAV)

• Glybera: Gene per lipoproteina lipasi (LPLD).
• Luxturna: Gene RPE65 per distrofia retinica ereditaria.
• Zolgensma: Gene SMN per atrofia muscolare spinale (SMA).