Processo di Sviluppo dei Farmaci: Dalla Ricerca Scientifica alla Commercializzazione

Ricerca Farmaceutica

Dalla nascita dell'idea che un composto chimico possa diventare un farmaco, fino a quando la molecola è pronta per essere commercializzata, trascorrono dai sette ai dodici anni.

Fonti di Sostanze Farmacologiche

• Difese chimiche: Funghi e piante utilizzano difese contro virus e batteri, rivelandosi fonti preziose di sostanze attive.
• Mondo marino: Il contributo del mare ha raggiunto un alto profilo; un esempio è l'AZT per l'AIDS, estratto dallo sperma di aringa.
• Regno vegetale: Rappresenta un paradiso per la farmacologia.
• Origine animale: I farmaci derivati da animali sono stati fondamentali; l'insulina, ad esempio, è stata estratta inizialmente dal pancreas di un cane.

A volte, i medicinali sono stati progettati con l'obiettivo di curare una patologia, rivelandosi poi utili per un'altra. Durante la ricerca, la necessità di utilizzare prodotti di origine animale risponde alla cautela di non esporre gli esseri umani a rischi potenziali. Sebbene la sperimentazione animale sia una questione controversa e non sempre sufficiente — poiché i risultati non sono del tutto paragonabili a quelli umani — essa rimane spesso necessaria.

Caso studio: La scoperta del vasodilatatore

Nel 1985 è stata avviata un'indagine per trovare un farmaco contro l'ipertensione. Nel 1991, durante gli studi clinici su volontari sani, sono stati registrati effetti collaterali come mal di testa, problemi alla vista e allo stomaco. Tuttavia, con sorpresa di tutti, i volontari hanno riportato un aumento della frequenza e dell'intensità delle erezioni. Il laboratorio ha così convertito la ricerca, trasformando un potenziale vasodilatatore coronarico nel primo farmaco orale per il trattamento dell'impotenza. Negli ultimi anni, l'uso di questo farmaco si è diffuso tra i giovani per compensare gli effetti di altre droghe o alcol, una pratica che i medici avvertono possa causare morte improvvisa.

b) Protocolli di Test e Sperimentazione

Affinché un farmaco venga accettato, deve superare rigorosi test:

• Batteri: Si verifica se i composti inducono mutazioni; in caso positivo, lo sviluppo viene interrotto.
• Animali: I primi studi si effettuano sui topi, seguiti da almeno una specie non roditrice. Inizialmente vengono somministrate dosi elevate per identificare la soglia di tossicità e i danni agli organi. Successivamente, si valuta l'effetto sulla fertilità e la possibilità di anomalie fetali.
• Test sugli esseri umani:
  1. Fase I: Il farmaco viene somministrato a pazienti sani che ricevono un incentivo economico.
  2. Fase II: Coinvolge circa cento volontari affetti dalla patologia da trattare. Si utilizza il metodo del doppio cieco, dove né medici né pazienti sanno chi riceve il farmaco e chi il trattamento standard.
  3. Fase III: Si definisce la dose ottimale. Sono stati inoltre proposti programmi pilota per malati terminali di cancro.

c) Autorizzazione e Brevetti

I farmaci sono soggetti a controlli rigorosi prima dell'autorizzazione, gestiti dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e dalla FDA negli Stati Uniti. Se il processo ha esito positivo, la società farmaceutica brevetta il farmaco. Dopo 20 anni, alla scadenza del brevetto, il farmaco entra nel mercato pubblico, consentendo ad altre aziende di produrre farmaci generici. Questi sono prodotti identici per composizione e dosaggio agli originali, offrendo il vantaggio di un prezzo inferiore e un conseguente risparmio per il sistema sanitario.