Fattori Chiave per l'Applicabilità della Terapia Genica
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Condizioni di Applicabilità della Terapia Genica
Tipo di Ereditarietà
Le malattie mendeliane, determinate dall'azione di un singolo gene, sono candidati migliori rispetto alle malattie multifattoriali, le quali, oltre a coinvolgere l'azione congiunta di diversi geni, sono influenzate da fattori ambientali.
Modello di Ereditarietà
Le malattie recessive sono candidati più adatti per essere trattate con la terapia genica rispetto a quelle dominanti.
Natura della Mutazione Causativa
- Quando il gene alterato non produce proteina sufficiente (malattie più spesso recessive), l'introduzione di una copia normale del gene che produce una proteina funzionale sarebbe sufficiente per effettuare la correzione.
- Al contrario, nelle mutazioni dominanti in cui